ENCICLOPEDIA de BIODERECHO y BIOÉTICA

Carlos María Romeo Casabona (Director)

Cátedra de Derecho y Genoma Humano

medicamentos huérfanos

Autor: M.ª TERESA ALFONSO GALÁN

I. Definiciones. 1.1 Medicamento huérfano.— De acuerdo con la legislación de la Unión Europea, «un medicamento será declarado medicamento huérfano si su promotor puede demostrar que dicho producto: a) se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica y que no afecte a más de cinco personas por cada diez mil en la Comunidad en el momento de presentar la solicitud; o se destina al diagnóstico, prevención o tratamiento, en la Comunidad, de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve grave incapacidad, o de una afección grave y crónica, y que resulte improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento en la Comunidad genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria; y b) que no existe ningún método satisfactorio autorizado en la Comunidad, de diagnóstico, prevención o tratamiento de dicha afección, o que, de existir, el medicamento aportará un beneficio considerable a quienes padecen dicha afección».
1.2. Medicamentos pseudo húerfanos.—El Diccionario Crítico de Dudas refiriéndose a orphan drugs, llama la atención sobre los medicamentos «seudo huérfanos»: «Con frecuencia se da el caso de que la industria farmacéutica si aprecia interés comercial en algunos medicamentos destinados a tratar enfermedades muy poco frecuentes, y aprovechan las facilidades que ofrecen las autoridades sanitarias para autorizar la comercialización de los orphan drugs, con la esperanza de que una vez autorizado el nuevo medicamento, los médicos lo receten para otros fines muy distintos (y mucho más rentables). Es lo que ha pasado, por ejemplo con la somatotropina u hormona del crecimiento (que se ha usado abusivamente en pediatría), con el sildenafilo (que se está usando como afrodisíaco) o con la dornasa (en teoría indicada solo para una enfermedad rarísima, la muscoviscidosis, pero usado luego para la bronquitis crónica). En el seno de la industria farmacéutica suelen referirse a estos fármacos como pseudo-orphan drugs».
1.3. Medicamentos ultra huérfanos.—Desde el año 2004 el Reino Unido ha denominado medicamentos ultra huérfanos a aquellos que están destinados a tratar «enfermedades ultra huérfanas», definidas como aquellas que afectan a menos de mil personas.
1.4. Enfermedades raras.—Se considera que una enfermedad es rara o poco común cuando afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas. La Comisión Europea calcula que hay entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras, con una incidencia para el conjunto de ellas de alrededor del 6% de la población de la Unión Europea. Se estima que aproximadamente el 80% es de origen genético, aunque otras se deben a factores ambientales, tóxicos o microbiológicos. Estas enfermedades tienen nombres extraños para quienes no son profesionales sanitarios: siringomelia, glucogenosis, esclerodermia, tirosinemia hereditaria, etc. A veces se las conoce con el nombre de su descubridor: Apert, Fabry, Huntington, Gaucher, Gilles de la Tourette, Pompe, Wilson, etc. Las hay de todo tipo: neurológicas, metabólicas, óseas, etc.
Para la mayoría de estas enfermedades no existen tratamientos específicos eficaces, o bien porque no se han investigado y desarrollado o porque no están disponibles debido, entre otros factores, a su elevadísimo precio. Por ejemplo para la enfermedad de Fabry (déficit de alfa-galactosidasa A), para una estimación de mil doscientos pacientes y uso hospitalario, se autorizó en el 2001 en España al precio de tres mil quinientos cincuenta y un euros el vial de 35 mg iv. En el mercado español hay medicamentos para otras enfermedades raras con precios aún mayores.
1.5. Enfermedad ultra huérfana.—Es aquella que afecta en un país a menos de mil personas. Surge este término en debates sobre políticas del gasto sanitario analizando si el gasto sanitario público dirigido a estos tratamientos está justificado desde la ética social o si en cambio debería reservarse para tratar una enfermedad que afectara a mayor número de pacientes.

II. Situación actual.—En la Unión Europea los medicamentos huérfanos deben ser autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos, establecida en Londres. Desde la entrada en vigor en el año 2000 de dos Reglamentos sobre medicamentos huérfanos, y hasta febrero de 2008, la Agencia ha aprobado cuarenta y cinco. En España el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos destaca la progresiva incorporación de los medicamentos huérfanos al mercado farmacéutico, de tal forma que desde que se introdujeron en el año 2000 hasta 2008 figuran comercializados treinta y seis nuevos principios activos. En España, con una población de 45 millones de habitantes, hay alrededor de tres millones de afectados por 700 enfermedades raras, según datos del Ministerio de Sanidad y Consumo.
La Federación Española de Enfermedades Raras, FEDER (www.feder.org.es), que agrupa a 134 asociaciones, recogiendo el informe de la Organización Europea de Enfermedades Raras, EURORDIS, afirma que en 2008 en Europa hay más de veinticinco millones de pacientes de enfermedades raras, que al 30% de estas personas les resulta difícil o imposible acceder a consultas de especialistas y que, cuando lo consiguen, en el 40% de los casos reciben diagnósticos erróneos. Califican la situación de estos enfermos de precaria, y se quejan de escasez de recursos. Afirman también que no hay información suficiente en las consultas de los médicos de cabecera y que en un 70% de los casos la dificultad de llegar al especialista idóneo proviene de la falta de derivación desde la atención primaria. Estiman que los pacientes de estas patologías tardan entre siete y diez años en conseguir confirmar un diagnóstico preciso y afirman que, una vez conseguido éste, otro gran problema es el tratamiento, si éste existe, por su precio elevadísimo. En este sentido señalan que en la República Checa, Italia y Eslovaquia, el precio que los pacientes tienen que pagar por los medicamentos huérfanos es más del doble respecto al precio medio europeo de todos los medicamentos huérfanos, y que en Hungría, España y Reino Unido se tiene que pagar aproximadamente un 94% de ese precio por los mismos medicamentos.
En la Unión Europea las decisiones sobre el precio de los medicamentos y su financiación pública o privada son competencia y responsabilidad de cada Estado miembro. Por ello EURORDIS propone que entre todos los países miembros se negocie un precio de referencia para toda la UE con el titular de la autorización del mercado. Consideran que ello sería de gran valor a la hora de fijar los precios y el reembolso en cada estado miembro.
El «Primer Día Europeo de Enfermedades Raras » se ha celebrado el 29 de febrero del año bisiesto de 2008, bajo el lema «Un día único para personas únicas», con el propósito de desarrollar actividades para recaudar fondos y difundir los problemas que sufren estas personas y sus familias. Diversos estudios muestran diferencias entre los veintisiete países que forman la Unión Europea. Dinamarca, Alemania, Francia y Holanda aparecen como los países con mejores prestaciones, al subvencionar atenciones de fisioterapia, cuidados en centros de referencia, tratamientos específicos, material técnico y adaptación en la escuela o en el trabajo, así como de la vida diaria y en los domicilios.
En España, con la Sanidad transferida en 17 Comunidades Autónomas (más las dos ciudades autónomas de Ceuta y Melilla), y con gobiernos regionales de distintos grupos políticos, se encuentran problemas adicionales de diferencias entre regiones, lo que puede dar lugar a discriminación. Es por ello que en España las asociaciones de enfermos reclaman que su atención esté al margen de los cambios políticos, y que se creen centros de referencia para el acceso de los pacientes a las terapias, con independencia de la región de procedencia o lugar de residencia.
La necesidad de formar a los médicos y especialistas en estas enfermedades es objetivo prioritario, así como el de establecer protocolos para que los enfermos tengan opción a una segunda opinión y el de cubrir sus necesidades económicas por el coste elevadísimo de los tratamientos, la discapacidad, los desplazamientos y la reducción de jornada laboral impuestos por sus necesidades en cuidados de salud.

III. Política sanitaria relativa a pacientes con enfermedades raras.—Cualquier plan que se establezca debería tener en cuenta los siguientes puntos:
— Creación de un sistema de información de enfermedades raras;
— Análisis de la situación y registro de afectados;
— Creación de programas de formación específica que incluyan a los médicos de atención primaria;
— Fomento de la investigación en enfermedades raras y medicamentos huérfanos;
— Planificar políticas de reducción de la morbimortalidad, atención multisectorial e integral, detección precoz, equidad en el acceso a la asistencia, disponibilidad de medicamentos, información a la sociedad, aumento de la relación con sociedades científicas especializadas y asociaciones de pacientes;
— Financiación.

IV. Consideraciones finales.—En España las personas y familias afectadas por enfermedades raras claman, como es natural, por ver atendido su derecho a la protección de la salud, que reconoce el artículo 43.1 de la Constitución Española, tanto más cuanto algunas de las enfermedades raras, sin tratamiento, conducen a un deterioro de la salud grave e irreversible. Uno de los deberes del Estado es el que la equidad en términos de acceso a los recursos para la preservación y/o recuperación de la salud sea real, y no condicionada por criterios economicistas o utilitaristas. Ahora bien, las razones éticas deben verse apoyadas, para convertirse en realidades, en métodos adecuados para vencer los distintos tipos de obstáculos que se presenten. Las administraciones sanitarias, si el medicamento no se encuentra en el país, pueden facilitar su localización e importación como medicamento extranjero, haciéndose cargo de su coste.
Las autoridades sanitarias, las asociaciones de pacientes y los medios de comunicación, deben contribuir a sensibilizar a la sociedad sobre este problema, que en general ha tenido muy poca visibilidad, para hacer posible el logro de las prestaciones específicas necesarias de instituciones públicas o privadas.
Hay que enfatizar la necesidad de responder a la exigencia ética de atender a los afectados por estas enfermedades y a sus familias, y también señalar que la investigación de las enfermedades raras y de sus tratamientos constituye un campo excepcional pero muy prometedor en el desarrollo científico I+D+i.

Véase: Agencias del medicamento, Derecho a la prestación sanitaria, Enfermedad, Ensayo clínico, Estudios epidemiológicos, Experimentación humana, Farmacología, Investigación científica, Libertad de investigación, Medicamento, Notificación de eventos adversos, Derechos del paciente, Políticas de investigación en salud, Políticas del gasto sanitario, Salud.

Bibliografía: Reglamento (CE) NÚM. 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos huérfanos, Diario Oficial de las Comunidades Europeas, DO NÚM. L 18/1-5 de 22.1.2000, p. 18/1-5; NAVARRO A., Diccionario crítico de dudas inglés- español de Medicina, McGraw-Hill Interamericana, Madrid, 2006; NICE (The National Institute for Clinical Excellence), Citizens Council Report Ultra Orphan Drugs. National Health Service, London, Nov 2004; Reglamento (CE) NÚM. 726/2004 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 31 de marzo de 2004 por el que se establecen procedimientos comunitarios para la autorización y el control de los medicamentos de uso humano y veterinario y por el que se crea la Agencia Europea de Medicamentos, DO NÚM. L 136 de 30.4.2004, p. 1-33; Reglamento (CE) núm. 847/2000 de la Comisión, de 27 de abril de 2000, por el que se establecen las disposiciones de aplicación de los criterios de declaración de los medicamentos huérfanos y la definición de los conceptos de «medicamento similar» y «superioridad clínica», DO núm. L 103 de 28.04.2000, p.5-11; EMEA, Committee for Orphan Medicinal Products www.emea.europa.eu/pdfs/human/comp/ 55424807en.pdf


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